Colestasi intraepatica familiare, ok di Aifa a rimborsabilità maralixibat

(Adnkronos) - Mirum Pharmaceuticals, Inc. ha annunciato che Livmarli* (maralixibat) soluzione orale è stato inserito tra i farmaci rimborsati dall’Agenzia italiana del farmaco (Aifa) ed è ora disponibile in Italia per il trattamento della colestasi intraepatica familiare progressiva (Pfic) nei pazienti di età pari o superiore ai 3 mesi. La decisione dell’Aifa conferma il precedente parere positivo del Committee for medicinal products for human use (Chmp), il quale ha stabilito che Livmarli* è associato a un significativo beneficio clinico nella Pfic, malattia epatica genetica rara di tipo colestatico che si manifesta tipicamente in età pediatrica. "Siamo molto lieti che l’Aifa abbia riconosciuto il valore aggiunto di Livmarli* per i pazienti affetti da Pfic e ne abbia approvato la rimborsabilità anche per i neonati a partire dai 3 mesi di età che convivono con questa rara e grave malattia epatica - dichiara Roberto Florenzano, Vice President & General Manager, Italy & South Europe di Mirum Pharmaceuticals -. Siamo fiduciosi che gli effetti che Livmarli* ha dimostrato sui principali parametri di funzionalità epatica contribuiranno a migliorare la qualità di vita dei pazienti affetti da Pfic con potenziali effetti a lungo termine". "La Pfic è una grave malattia genetica potenzialmente letale, caratterizzata da prurito incessante e una progressiva compromissione della funzionalità epatica - ha commentato Angelo Di Giorgio, professore Associato di Pediatria presso l’Università di Udine -. I dati clinici su maralixibat, raccolti in pazienti con un ampio spettro di mutazioni genetiche, mostrano miglioramenti significativi del prurito colestatico e dei marcatori prognostici chiave della salute del fegato, inclusa, per la prima volta, la bilirubina. La disponibilità della soluzione orale Livmarli* in Italia rappresenta un importante passo avanti per i bambini e le famiglie colpite da questa patologia devastante, inclusi i neonati a partire dai 3 mesi di età". La Pfic è causata da una compromissione nella formazione della bile, con conseguente accumulo di acidi biliari tossici nel fegato, danno epatico progressivo e prurito severo. L’incidenza della Pfic è stimata in circa 1 caso ogni 50.000–100.000 nascite. Molti pazienti evolvono verso insufficienza epatica terminale e può rendersi necessario il trapianto di fegato in età pediatrica o adolescenziale "E' una malattia complessa che impatta profondamente sia i pazienti, sia le loro famiglie - ha dichiarato Francesca Lombardozzi, presidente del Pfic Italia Network -. Questi pazienti convivono con un prurito così intenso da compromettere gravemente la loro qualità di vita, tanto che in passato molti hanno dovuto ricorrere al trapianto di fegato per trovare sollievo. Soffrono inoltre di grave affaticamento, crescita rallentata e difficoltà nello sviluppo. Auspichiamo che Livmalri* possa avere un impatto concreto per i pazienti, offrendo un possibile sollievo dalle notti insonni e dai disagi quotidiani causati dal prurito colestatico". I pazienti ai quali verrà prescritto Livmarli* in Italia, potranno accedere al programma de-LIV-er@home, un servizio gratuito di consegna a domicilio pensato per supportare le famiglie con difficoltà logistiche nell’ottenere il farmaco presso le farmacie di dispensazione. In Italia Mirum Pharmaceuticals - riporta una nota - ha attivato il programma de-LIV-er@home, un servizio gratuito di consegna a domicilio pensato per supportare le famiglie con difficoltà logistiche nell’accesso a maralixibat. Su richiesta del medico specialista e per i pazienti eleggibili, il farmaco può essere recapitato direttamente a casa tramite un corriere dedicato, riducendo tempi e costi di spostamento. Il programma è interamente finanziato da Mirum ed è gestito in collaborazione con Phs Lifescience Srl; esso riflette l’impegno continuo di Mirum nel migliorare l’accesso alle terapie e nel supportare la vita quotidiana delle famiglie interessate da Algs e Pfic.

Professioni, Cni incontra la Camera croata degli ingegneri civili

(Adnkronos) - Oggi a RiJeka, nell’ambito dei lavori del 69° Congresso nazionale degli ingegneri, si è svolto un incontro istituzionale tra il Consiglio nazionale degli ingegneri e una delegazione della Camera croata degli ingegneri civili (Hkig). Due gli impegni prioritari emersi dal confronto. Il primo è quello di rafforzare una collaborazione e un dialogo strutturato tra Cni e Hkig. Un dialogo fondamentale per affrontare in modo coordinato le sfide imposte dalla transizione digitale ed ecologica. In secondo luogo, costruire un percorso di formazione condiviso, orientato alla qualità e alla mobilità professionale. Al centro del dialogo, temi strategici per la professione a livello europeo, come le direttive Ue sugli Appalti pubblici. Si è discusso di come promuovere criteri di qualità, come l’offerta economicamente più vantaggiosa (Oepv-Meat), e garantire massima trasparenza nelle gare. Poi, la digitalizzazione delle costruzioni: il confronto si è focalizzato sull’implementazione di strumenti come il Bim e l’openBim, l’e-procurement e la digitalizzazione degli iter autorizzativi. Quanto alla direttiva Epbd (Energy performance of buildings directive), è stato discusso il percorso di riqualificazione energetica del patrimonio edilizio esistente, come indicato dai nuovi standard europei. Sul Common Training Framework (Ctf) è stata sottolineata l’importanza di un quadro formativo comune, previsto dalla direttiva 2005/36/CE, per favorire la mobilità e il riconoscimento automatico delle qualifiche degli ingegneri civili in Europa. "Quest’anno - ha commentato Angelo Domenico Perrini, presidente del Cni - il Congresso si è aperto verso un paese vicino, la Croazia che, come l’Italia, sceglie un sistema ordinistico invece che associazionistico per l’esercizio della professione. L'incontro di oggi è volto a favorire la formazione reciproca degli iscritti anche in un’ottica di mobilità internazionale". Hanno partecipato all’incontro, oltre al presidente Perrini, il vicepresidente Elio Masciovecchio, il consigliere Alberto Romagnoli, il presidente dell’Ordine degli ingegneri di Ancona Stefano Capannelli e il presidente dell’Ordine degli ingegneri di Trieste Giovanni Basilisco. Per la delegazione Hkig: Nina Dražin Lovrec (presidente), Jurica Vrdoljak, Sergej Černjar, Danko Holjević, Marijan Ricov, Hrvoje Sironić e Andrej Marochini.

Sostenibilità, al via 'Percorsi integrati per un futuro responsabile'

(Adnkronos) - Prende avvio il ciclo di incontri 'Percorsi integrati per un futuro responsabile' con il convegno 'Sviluppo economico e sostenibilità ambientale: tra cambio di rotta e strategia in evoluzione', promosso dalla Fondazione Geometri Italiani, in collaborazione con Consiglio Nazionale Geometri e Geometri Laureati e Cassa Geometri. L’iniziativa, dalle 14 alle 18.30 presso Roma Eventi - Piazza di Spagna a Roma, nasce per creare un dialogo periodico tra vertici politici e istituzionali, rappresentanti tecnici, accademici e imprenditoriali, finalizzato a elaborare strategie condivise per uno sviluppo sostenibile e competitivo del Paese. In un contesto segnato da continui mutamenti geopolitici, la transizione sostenibile pone al centro ottimizzazione delle risorse ed efficientamento, con ricadute economiche (stabilizzazione dei costi e competitività delle imprese) e sociali (minori vulnerabilità per le categorie esposte). Il convegno offrirà un quadro aggiornato delle dinamiche in atto e degli strumenti attivabili. Saranno presentate le analisi del Centro Studi della Fondazione Geometri Italiani sull’impatto dei bonus edilizi e sulle prospettive di una transizione equa, sostenibile e fiscalmente responsabile, con spunti operativi per istituzioni e stakeholder.

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Valentina Cabano

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