Emoglobinuria parossistica notturna, rimborsabile in Italia danicopan

(Adnkronos) - L'Agenzia italiana del farmaco Aifa ha approvato la rimborsabilità di danicopan come terapia aggiuntiva alla terapia standard con ravulizumab o eculizumab per il trattamento di pazienti adulti affetti da emoglobinuria parossistica notturna (Epn) con anemia emolitica residua. Lo comunica in una nota Alexion, AstraZeneca Rare Disease, spiegando che danicopan è un inibitore orale del fattore D, primo nella sua classe, sviluppato per rispondere alle esigenze del sottogruppo di pazienti che manifestano anemia emolitica residua durante il trattamento con un inibitore del C5. La decisione dell'Aifa di autorizzare la rimborsabilità di danicopan - si legge - fa seguito all'approvazione da parte della Commissione europea nel 2024, e si basa sui risultati dello studio pivotale di fase III Alpha, pubblicati su 'The Lancet Haematology'. Danicopan aveva già ottenuto la designazione di terapia innovativa dalla Food and Drug administration Usa e lo status Prime (Priority Medicines) dall'Agenzia europea del farmaco Ema, ricorda l'azienda. Ha inoltre ottenuto la designazione di medicinale orfano negli Stati Uniti, in Ue e in Giappone per il trattamento dell'Epn. (Video) L'Epn è una malattia rara, cronica, progressiva e potenzialmente pericolosa per la vita, ricorda AstraZeneca. E' caratterizzata dalla distruzione dei globuli rossi all'interno dei vasi sanguigni (emolisi intravascolare) e dall'attivazione dei globuli bianchi e delle piastrine, che può causare trombosi, provocare danni agli organi e, potenzialmente, morte prematura. L'inibizione immediata, completa e duratura del complemento terminale tramite il blocco della proteina C5 aiuta a ridurre i sintomi e le complicanze, migliorando così la sopravvivenza dei pazienti con Epn. Circa il 10-20% delle persone affette da Epn trattate con un inibitore di C5 sperimenta un'emolisi extravascolare (Evh) clinicamente significativa, che può comportare sintomi persistenti di anemia e la necessità di trasfusioni di sangue. La prevalenza diagnosticata dell'Epn in Europa è di circa 6mila persone adulte. "Danicopan ha dimostrato un'efficacia clinicamente rilevante nel trattamento dell'emolisi extravascolare in pazienti affetti da Epn che presentano sintomi persistenti di anemia nonostante la terapia con inibitori del complemento C5 - afferma Simona Sica, associato di Ematologia al Policlinico Gemelli università Cattolica di Roma - L'aggiunta di questo trattamento prende di mira la via alternativa del complemento; consente di intervenire contribuendo a migliorare il controllo dell'anemia e a ridurre la necessità di trasfusioni, senza compromettere l'efficacia della terapia standard con ravulizumab o eculizumab nel controllo dell'emolisi intravascolare. L'approvazione della rimborsabilità da parte di Aifa rappresenta un progresso significativo per questa popolazione di pazienti, offrendo un'opzione terapeutica mirata che consente di ottimizzare la gestione clinica dell'Epn e migliorare la qualità di vita dei pazienti". Commenta Sergio Ferini Strambi, presidente dell'Associazione italiana emoglobinuria parossistica notturna (Aiepn): "La ricerca in circa 20 anni ha cambiato in maniera positiva i destini e la qualità di vita dei pazienti affetti da Epn, una rara, anzi rarissima patologia del sangue. Oggi, grazie agli inibitori del complemento disponibili, c'è la possibilità di personalizzare la terapia, in maniera ottimale per ogni paziente. Come associazione non possiamo che ritenerci soddisfatti per i risultati raggiunti dalla ricerca". "La rimborsabilità di danicopan come trattamento aggiuntivo a ravulizumab o eculizumab rappresenta un traguardo significativo per i pazienti affetti da Epn che manifestano sintomi di anemia dovuti all'emolisi extravascolare, offrendo un'opzione terapeutica in grado di ridurre l'anemia e la necessità di trasfusioni, e contribuendo così a migliorare gli outcome clinici e la gestione personalizzata della patologia - dichiara Federica Sottana, Senior Country Medical Director di Alexion, AstraZeneca Rare Disease - Non si tratta di un punto di arrivo, ma di un'ulteriore dimostrazione del nostro continuo impegno per supportare la comunità dei pazienti con Epn, con l'obiettivo di migliorare concretamente la loro qualità di vita e quella delle loro famiglie". Lo studio Alpha - riporta la nota - ha valutato l'efficacia e la sicurezza di danicopan come terapia aggiuntiva a ravulizumab o eculizumab in pazienti affetti da Epn che hanno manifestato Evh clinicamente significativa. I risultati hanno dimostrato che danicopan ha raggiunto l'endpoint primario, ovvero la variazione dell'emoglobina dal basale alla settimana 12, e tutti gli endpoint secondari chiave, tra cui l'assenza di trasfusioni e la variazione del punteggio del Functional Assessment of Chronic Illness Therapy - Fatigue (Facit-Fatigue). I risultati hanno mostrato che danicopan è stato generalmente ben tollerato e non sono emerse nuove problematiche di sicurezza. Nello studio gli eventi avversi più comuni emersi durante il trattamento sono stati mal di testa, nausea, dolori articolari e diarrea.

Regioni, Bitti (Cnel): "Welfare e servizi sociali territoriali al centro attività della XI consiliatura"

(Adnkronos) - "L’XI Consiliatura del Cnel sta ponendo particolare attenzione ai temi relativi al welfare e ai servizi sociali. Temi che trovano concretezza anche grazie all’attività dell’Osservatorio nazionale sui servizi sociali territoriali, istituito presso il Consiglio e che sin dal suo insediamento ha lavorato intensamente per fornire un quadro aggiornato sulle politiche sociali del nostro Paese. Cito, tra l’altro, la fotografia fornita dalla relazione sui Servizi sociali territoriali 2024. Questo lavoro di analisi si è poi tradotto in iniziative legislative, come il Ddl Cnel che interviene in revisione della legge quadro 328 del 2000 e il Ddl in materia di Aziende pubbliche di servizi alla persona (Asp), che si trova già sotto lo scrutinio della Commissione parlamentare competente”. Lo ha affermato Fiovo Bitti, consigliere del Cnel, intervenendo nel corso dell’incontro 'Salute, imprese e lavoro', promosso dal Cnel in collaborazione con la Conferenza dei presidenti delle Assemblee legislative delle Regioni e delle Province autonome.

Second Hand Effect, nel 2024 risparmio potenziale di 450mila t di CO2

(Adnkronos) - Secondo l’Osservatorio Second Hand Economy di Bva Doxa per Subito, la compravendita di usato si è posizionata al terzo posto tra i comportamenti sostenibili più praticati dagli italiani, nello specifico da 27,2 milioni di persone solo nel 2024. Anche quest’anno Subito - piattaforma di re-commerce in Italia, con 26 milioni di utenti attivi al mese - ha voluto misurare l’effettivo impatto ambientale dell’attività di compravendita in piattaforma, attraverso lo studio Second Hand Effect, condotto in collaborazione con Vaayu, la piattaforma di climate tech che supporta le aziende nel monitoraggio, misurazione e riduzione dell’impatto ambientale. L’analisi - che riguarda le compravendite tra privati avvenute nella quasi totalità delle categorie Market ed esclude invece Immobili, Motori e Lavoro - permette di quantificare le emissioni potenzialmente evitate grazie all’acquisto di prodotti di seconda mano, sulla base delle linee guida più recenti della comunità scientifica. L’approccio di Vaayu rende il calcolo delle emissioni accurato e trasparente, affiancando al metodo Lca una mappatura ancora più granulare delle emissioni legate al business e una survey integrativa sottoposta a un campione di oltre 1.400 utenti Subito per indagare i loro comportamenti in termini di trasporto e imballaggio. Grazie ai quasi 11,5 milioni di oggetti venduti su Subito nelle categorie oggetto di analisi, nel 2024 sono state potenzialmente risparmiate circa 450mila tonnellate di CO2. Un impatto molto significativo, i cui benefici sono rappresentati in modo ancor più concreto da alcune equivalenze: è come se si fossero evitate le emissioni di 4,5 milioni di passeggeri che volano da Milano a Roma o 3,7 milioni di auto che viaggiano tra Milano e Roma. Nel 2024 ogni compravendita su Subito ha consentito un risparmio potenziale medio di 39 kg di CO2 non immessi nell’atmosfera in crescita del 40% rispetto al 2023. Un dato positivo che dipende anche da un altro aspetto ovvero l’incremento delle vendite di oggetti con un impatto maggiore sull’ambiente, come ad esempio biciclette (240 kg di CO2 risparmiata in media), Pc fissi e console (210 kg), Tv (135 kg) e notebook/tablet (95 kg). Quella delle biciclette (38%) si attesta al primo posto nella classifica delle categorie che hanno contribuito maggiormente al risparmio totale di CO2. Sul secondo e sul terzo gradino del podio troviamo, quasi a parimerito, due categorie molto diverse tra loro ma molto apprezzate e presidiate quando si parla di mercato second hand: arredamento e casalinghi (20%) e informatica (19%). “I risultati dell’analisi Second Hand Effect 2024 dimostrano come la compravendita di oggetti usati non sia solo una scelta consapevole e smart, ma anche un gesto concreto con un impatto ambientale misurabile - racconta Giuseppe Pasceri, Ceo di Subito - È soddisfacente e stupefacente osservare come quelli che ci sembrano piccoli gesti quotidiani siano in realtà grandi cambiamenti a favore del nostro futuro. L’anno scorso, 11,5 milioni di compravendite su Subito hanno potenzialmente evitato le emissioni equivalenti all’impronta ambientale di 78mila italiani, praticamente l’intera città di Varese”. Dalla survey integrativa realizzata da Vaayu sul campione rappresentativo degli utenti Subito, emerge inoltre che in 6 casi su 10 (59,5%) l’usato evita effettivamente l'acquisto di un prodotto nuovo, con picchi del 66% in categorie chiave come arredamento, elettrodomestici ed elettronica. Questo comporta l’ulteriore abbattimento dei costi e delle emissioni correlate alla produzione di beni nuovi (dall’estrazione delle materie prime, alla loro lavorazione, fino alla distribuzione). Un dato significativo se si considera che - secondo quanto dichiarato dai rispondenti alla survey - il 71,5% degli oggetti pubblicati su Subito trova effettivamente un acquirente, portando a compimento il circolo virtuoso del riuso. A suggellare le buone pratiche che i consumatori possono mettere in atto nell’ambito degli acquisti second hand, una menzione particolare riguarda anche la scelta delle modalità di consegna e spedizione. Secondo le analisi di Vaayu, cresce infatti il numero di utenti che sceglie la consegna in un punto di ritiro, più sostenibile perché solitamente ottimizza il tragitto dei mezzi di trasporto, a discapito della consegna a casa, utilizzata sempre con minor frequenza (18%). Ultimo, ma non per importanza, l’imballaggio: l’80% di chi spedisce un prodotto lo fa utilizzando un imballaggio già presente in casa o comunque già utilizzato per altro (come ad esempio confezioni di precedenti acquisti); mentre chi preferisce effettuare la compravendita e lo scambio di persona nel 63% dei casi dichiara di non utilizzare alcun tipo di imballaggio.

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