Emoglobinuria parossistica notturna, rimborsabile in Italia danicopan

(Adnkronos) - L'Agenzia italiana del farmaco Aifa ha approvato la rimborsabilità di danicopan come terapia aggiuntiva alla terapia standard con ravulizumab o eculizumab per il trattamento di pazienti adulti affetti da emoglobinuria parossistica notturna (Epn) con anemia emolitica residua. Lo comunica in una nota Alexion, AstraZeneca Rare Disease, spiegando che danicopan è un inibitore orale del fattore D, primo nella sua classe, sviluppato per rispondere alle esigenze del sottogruppo di pazienti che manifestano anemia emolitica residua durante il trattamento con un inibitore del C5. La decisione dell'Aifa di autorizzare la rimborsabilità di danicopan - si legge - fa seguito all'approvazione da parte della Commissione europea nel 2024, e si basa sui risultati dello studio pivotale di fase III Alpha, pubblicati su 'The Lancet Haematology'. Danicopan aveva già ottenuto la designazione di terapia innovativa dalla Food and Drug administration Usa e lo status Prime (Priority Medicines) dall'Agenzia europea del farmaco Ema, ricorda l'azienda. Ha inoltre ottenuto la designazione di medicinale orfano negli Stati Uniti, in Ue e in Giappone per il trattamento dell'Epn. (Video) L'Epn è una malattia rara, cronica, progressiva e potenzialmente pericolosa per la vita, ricorda AstraZeneca. E' caratterizzata dalla distruzione dei globuli rossi all'interno dei vasi sanguigni (emolisi intravascolare) e dall'attivazione dei globuli bianchi e delle piastrine, che può causare trombosi, provocare danni agli organi e, potenzialmente, morte prematura. L'inibizione immediata, completa e duratura del complemento terminale tramite il blocco della proteina C5 aiuta a ridurre i sintomi e le complicanze, migliorando così la sopravvivenza dei pazienti con Epn. Circa il 10-20% delle persone affette da Epn trattate con un inibitore di C5 sperimenta un'emolisi extravascolare (Evh) clinicamente significativa, che può comportare sintomi persistenti di anemia e la necessità di trasfusioni di sangue. La prevalenza diagnosticata dell'Epn in Europa è di circa 6mila persone adulte. "Danicopan ha dimostrato un'efficacia clinicamente rilevante nel trattamento dell'emolisi extravascolare in pazienti affetti da Epn che presentano sintomi persistenti di anemia nonostante la terapia con inibitori del complemento C5 - afferma Simona Sica, associato di Ematologia al Policlinico Gemelli università Cattolica di Roma - L'aggiunta di questo trattamento prende di mira la via alternativa del complemento; consente di intervenire contribuendo a migliorare il controllo dell'anemia e a ridurre la necessità di trasfusioni, senza compromettere l'efficacia della terapia standard con ravulizumab o eculizumab nel controllo dell'emolisi intravascolare. L'approvazione della rimborsabilità da parte di Aifa rappresenta un progresso significativo per questa popolazione di pazienti, offrendo un'opzione terapeutica mirata che consente di ottimizzare la gestione clinica dell'Epn e migliorare la qualità di vita dei pazienti". Commenta Sergio Ferini Strambi, presidente dell'Associazione italiana emoglobinuria parossistica notturna (Aiepn): "La ricerca in circa 20 anni ha cambiato in maniera positiva i destini e la qualità di vita dei pazienti affetti da Epn, una rara, anzi rarissima patologia del sangue. Oggi, grazie agli inibitori del complemento disponibili, c'è la possibilità di personalizzare la terapia, in maniera ottimale per ogni paziente. Come associazione non possiamo che ritenerci soddisfatti per i risultati raggiunti dalla ricerca". "La rimborsabilità di danicopan come trattamento aggiuntivo a ravulizumab o eculizumab rappresenta un traguardo significativo per i pazienti affetti da Epn che manifestano sintomi di anemia dovuti all'emolisi extravascolare, offrendo un'opzione terapeutica in grado di ridurre l'anemia e la necessità di trasfusioni, e contribuendo così a migliorare gli outcome clinici e la gestione personalizzata della patologia - dichiara Federica Sottana, Senior Country Medical Director di Alexion, AstraZeneca Rare Disease - Non si tratta di un punto di arrivo, ma di un'ulteriore dimostrazione del nostro continuo impegno per supportare la comunità dei pazienti con Epn, con l'obiettivo di migliorare concretamente la loro qualità di vita e quella delle loro famiglie". Lo studio Alpha - riporta la nota - ha valutato l'efficacia e la sicurezza di danicopan come terapia aggiuntiva a ravulizumab o eculizumab in pazienti affetti da Epn che hanno manifestato Evh clinicamente significativa. I risultati hanno dimostrato che danicopan ha raggiunto l'endpoint primario, ovvero la variazione dell'emoglobina dal basale alla settimana 12, e tutti gli endpoint secondari chiave, tra cui l'assenza di trasfusioni e la variazione del punteggio del Functional Assessment of Chronic Illness Therapy - Fatigue (Facit-Fatigue). I risultati hanno mostrato che danicopan è stato generalmente ben tollerato e non sono emerse nuove problematiche di sicurezza. Nello studio gli eventi avversi più comuni emersi durante il trattamento sono stati mal di testa, nausea, dolori articolari e diarrea.

Regioni, Bitti (Cnel): "Welfare e servizi sociali territoriali al centro attività della XI consiliatura"

(Adnkronos) - "L’XI Consiliatura del Cnel sta ponendo particolare attenzione ai temi relativi al welfare e ai servizi sociali. Temi che trovano concretezza anche grazie all’attività dell’Osservatorio nazionale sui servizi sociali territoriali, istituito presso il Consiglio e che sin dal suo insediamento ha lavorato intensamente per fornire un quadro aggiornato sulle politiche sociali del nostro Paese. Cito, tra l’altro, la fotografia fornita dalla relazione sui Servizi sociali territoriali 2024. Questo lavoro di analisi si è poi tradotto in iniziative legislative, come il Ddl Cnel che interviene in revisione della legge quadro 328 del 2000 e il Ddl in materia di Aziende pubbliche di servizi alla persona (Asp), che si trova già sotto lo scrutinio della Commissione parlamentare competente”. Lo ha affermato Fiovo Bitti, consigliere del Cnel, intervenendo nel corso dell’incontro 'Salute, imprese e lavoro', promosso dal Cnel in collaborazione con la Conferenza dei presidenti delle Assemblee legislative delle Regioni e delle Province autonome.

Sostenibilità, riciclo e creatività: Cial porta Ogni Lattina Vale al Lucca Comics&Games

(Adnkronos) - Dopo una stagione ricca di appuntamenti musicali ed eventi in tutta Italia, il progetto 'Ogni Lattina Vale', l’iniziativa di sensibilizzazione promossa in Italia da Cial (Consorzio Nazionale Imballaggi Alluminio) e parte del network internazionale Every Can Counts, approda al Lucca Comics&Games 2025, con un’attività speciale realizzata in collaborazione con Red Bull e Sistema Ambiente, l’azienda che gestisce i servizi di igiene urbana del territorio lucchese. Per questa edizione, l’iniziativa assume una veste altamente scenografica con quattro grandi installazioni metalliche ('Can Drop Zone') ispirate agli iconici elementi del Tetris, a un cuore e a una stella, che fungeranno da punti di raccolta per le lattine consumate durante il festival, trasformando il riciclo in un gesto collettivo e creativo. Le strutture, posizionate vicino ad alcuni bar lungo le mura di Lucca, saranno affiancate da un voting bin all’interno della Red Bull Energy Zone, dove i visitatori potranno riciclare e votare il proprio tetramino preferito. Le installazioni si riempiranno progressivamente delle lattine in alluminio utilizzate dai visitatori, diventando vere e proprie opere d’arte a cielo aperto, colorate e simboliche, capaci di unire intrattenimento e responsabilità ambientale. “Ogni Lattina Vale è un progetto che rappresenta al meglio lo spirito con cui Cial porta avanti il proprio impegno per la sostenibilità: unendo creatività, partecipazione e senso civico - afferma Stefano Stellini, direttore generale di Cial - Iniziative come quella di Lucca mostrano come il riciclo possa trasformarsi in un’esperienza positiva, condivisa e capace di generare valore ambientale e culturale”.

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