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Esofagite eosinofila, in Italia la prima terapia per bambini tra 1 e 11 anni

(Adnkronos) - Anche in Italia è disponibile il primo trattamento dell'esofagite eosinofila (Eoe) in età pediatrica. Si tratta di dupilumab che - come da determina dell’Aifa-Agenzia italiana del farmaco pubblicata in Gazzetta ufficiale - verrà rimborsato per la patologia, quando prescritto in bambini di età compresa tra 1 e 11 anni di almeno 15 kg di peso e che non sono adeguatamente controllati, non sono candidati o sono intolleranti alla terapia medica convenzionale. Lo annuncia Sanofi, in una nota, sottolineando che "si tratta di un traguardo fondamentale per questa popolazione di pazienti che sino ad ora non aveva opzioni per gestire una patologia cronica e progressiva che impatta notevolmente sulla qualità di vita e le relazioni sociali del bambino e di tutta la famiglia", in una fase particolarmente critica della vita, in cui una corretta nutrizione è essenziale per la crescita e lo sviluppo. "Vivere con l’esofagite eosinofila significa affrontare ogni giorno difficoltà che vanno ben oltre i sintomi fisici - afferma Roberta Giodice, presidente di Eseo Italia, associazione di famiglie contro l'esofagite eosinofila e le patologie gastrointestinali eosinofile - La necessità di svariati controlli ed esami invasivi per monitorare e mantenere stabile la remissione, le limitazioni alimentari, a volte anche autoinflitte, la paura del pasto, le ripercussioni sulla socialità e sulla vita scolastica possono pesare enormemente su bambini e adolescenti, così come sulle loro famiglie. Poter ampliare le opportunità di cura e disporre in commercio di una terapia mirata per questa patologia rappresenta una risposta concreta fondamentale ai bisogni dei pazienti e apre la strada a un miglioramento sostanziale della loro qualità di vita". La rimborsabilità si basa sui risultati dello studio registrativo di fase 3 Eoe Kids, che ha dimostrato come la risposta a dupilumab nei bambini affetti da Eoe sia simile a quella ottenuta nelle popolazioni di adulti e adolescenti per i quali il farmaco era già approvato e rimborsato. In particolare, ha consentito la remissione istologica della malattia nella maggior parte dei pazienti, una riduzione della conta degli eosinofili intraepiteliali esofagei, una riduzione dei risultati endoscopici anomali e della gravità ed estensione della malattia (misurata a livello microscopico) e un miglioramento complessivo dei sintomi e della loro gravità, nonché la diminuzione del numero di giorni con almeno un sintomo. I risultati dello studio sono stati pubblicati nel ‘New England Journal of Medicine’. L’esofagite eosinofila è una malattia infiammatoria cronica e progressiva, legata a un’infiammazione di tipo 2, che compromette la struttura e la funzione dell’esofago. Spesso difficile da riconoscere, viene frequentemente confusa con disturbi digestivi più comuni, con conseguenti ritardi nella diagnosi e nell’avvio di un trattamento adeguato. L’incidenza della patologia - riporta la nota - è in costante aumento. Nei paesi occidentali, è stimata in circa 20 casi per 100.000 abitanti e di 2,6 casi ogni 100.000 bimbi, in età pediatrica. La malattia presenta un andamento bimodale, con un primo picco intorno ai 12 anni e un secondo tra i 30 e i 44. Negli ultimi vent’anni si è osservato un incremento costante di incidenza e prevalenza, con un rischio di sviluppare la patologia 2-3 volte maggiore nei maschi rispetto alle femmine. I bambini con Eoe presentano inoltre un rischio più elevato di patologie atopiche associate come asma, rinite allergica e dermatite atopica. La sintomatologia varia in base all'età e può avere un impatto significativo sulla nutrizione, sulla crescita e sulla qualità della vita dei pazienti pediatrici. Nei neonati e lattanti i sintomi più frequenti includono rigurgito, vomito, rifiuto dell'alimentazione e difficoltà di crescita. Nei bambini in età prescolare prevalgono dolore addominale, nausea e disturbi simili al reflusso gastroesofageo. Nei piccoli in età scolare e negli adolescenti, si manifesta più spesso con difficoltà nella deglutizione, episodi di blocco del bolo alimentare e dolore toracico non correlato alla deglutizione. Oltre alle manifestazioni fisiche, la malattia può incidere in modo rilevante anche sul benessere psicologico e sociale, influenzando la vita quotidiana e le relazioni familiari e scolastiche. "L'esofagite eosinofila è una patologia cronica complessa, che richiede un approccio basato sull'evidenza scientifica e multidisciplinare - illustra Claudio Romano, Past president della Società italiana di gastroenterologia epatologia e nutrizione pediatrica (Sigenp) e presidente della fondazione Sigenp Ets - Come Sigenp siamo impegnati da anni nel promuovere la conoscenza della malattia e nel supportare i clinici attraverso la definizione di raccomandazioni condivise. La disponibilità di una terapia biologica mirata e rimborsata per i bambini rappresenta un importante avanzamento, in linea con le nostre più recenti raccomandazioni di gestione, e consente una presa in carico più appropriata e personalizzata dei pazienti pediatrici con esofagite eosinofila". La diagnosi di Eoe in età pediatrica richiede un approccio integrato. Secondo le Linee guida Sigenp 2025, è fondamentale combinare la valutazione dei sintomi clinici con l'esame endoscopico e l'analisi istologica. Gli score Erefs (endoscopico) ed Eoehss (istologico) rappresentano strumenti essenziali non solo per confermare la diagnosi e definire il fenotipo della malattia, ma anche per monitorare la risposta alla terapia e il controllo della patologia nel tempo. È inoltre indispensabile eseguire biopsie multiple dell'esofago, anche in presenza di un'endoscopia macroscopicamente normale, per ridurre il rischio di diagnosi mancate. "Nei bambini l'esofagite eosinofila non è solo una malattia dell'esofago, ma una condizione che può influenzare profondamente il comportamento alimentare, in una fase cruciale, la crescita e il benessere generale", evidenzia Salvatore Oliva, responsabile del servizio di Gastroenterologia ed endoscopia digestiva pediatrica presso il dipartimento materno infantile e scienze urologiche della Sapienza Università di Roma, Aou policlinico Umberto I. "Fino a oggi le opzioni terapeutiche erano limitate e spesso non specificamente approvate per l'età pediatrica. L'arrivo di dupilumab introduce una novità rilevante: una terapia mirata che ha dimostrato efficacia clinica e istologica e che può modificare il percorso di malattia, migliorando il controllo dei sintomi e riducendo il carico per pazienti e famiglie".

Calderone: "Operare con integrità ed equità"

(Adnkronos) - "Con grande entusiasmo ho accettato l'invito ad aprire i lavori di questi due giorni dedicati alla Dirigenza dell'Inps. Questo incontro rappresenta un'opportunità preziosa per riflettere insieme e confrontarsi su cinque valori cardine, che possono fungere da bussola per ogni azione, decisione e interazione all'interno della comunità nazionale, con particolare riferimento alla vostra organizzazione. Questi valori non sono semplici parole, ma rappresentano la nostra identità collettiva. Attraverso di essi, possiamo costruire un linguaggio comune che favorisca una comprensione condivisa di cosa significhi operare con integrità ed equità”. A dirlo Marina Elvira Calderone, la ministra del Lavoro e delle politiche sociali, nel corso della Conferenza nazionale della Dirigenza Inps, dal titolo ‘La forza dei valori’, svoltasi a Roma. “Oggi e domani prenderà vita il progetto "La Forza dei Valori" - prosegue Calderone - un percorso concepito per e con la Dirigenza dell'Inps. Questi giorni di confronto e di visione strategica permetteranno di chiarire ancora meglio l'identità e le strategie dell'Istituto nel contesto attuale, proiettandolo verso un futuro innovativo e sostenibile, sostenuto da un’agenda che alla base ha l’etica e l’innovazione”. "Sono anche lieta di cogliere l'occasione per fare il punto sulle tante attività che stiamo costruendo insieme. Penso all'implementazione di strumenti come Siisl e Appli, quest'ultimo un assistente virtuale progettato per supportare i giovani nel loro percorso di orientamento formazione e inserimento lavorativo, che rappresenta un passo significativo verso l'inclusione e l'empowerment dei giovani, contribuendo a ridurre il numero di Neet nel nostro Paese". Il mondo del lavoro attraversa un momento particolare: "Viviamo in un’epoca in cui coesistono per la prima volta cinque generazioni al lavoro, e proprio la centralità del lavoro emerge come una priorità nella nostra strategia. È necessario delineare una visione chiara capace di rendere concreti obiettivi di inclusione, incrementare la produttività e migliorare le politiche retributive, affrontando al contempo la sfida del calo demografico. È essenziale rafforzare questa dinamica occupazionale, superando le logiche conflittuali e promuovendo un'alleanza intergenerazionale di competenze". Infine il ministro guarda al futuro: "È un onore per noi intraprendere questo percorso e affrontare insieme le sfide future. Il nostro impegno comune sarà fondamentale per garantire un futuro ricco di opportunità e crescita per tutte le generazioni. In un contesto complesso come quello attuale, lavoro e formazione sono diventati pilastri fondamentali per un nuovo modello di cooperazione e gestione dei flussi migratori. Stiamo costruendo un paradigma operativo che attira l'attenzione a livello internazionale, sottolineando l'importanza del nostro Sistema Paese e della sua capacità di adattarsi ai cambiamenti globali".

Mobilità, inaugurata la prima stazione di rifornimento combinata di idrogeno ed energia elettrica a Brunico

(Adnkronos) - In una posizione strategica, direttamente all'uscita di Brunico Est, è stata inaugurata oggi, giovedì 29 gennaio, la prima stazione di rifornimento combinata di idrogeno ed energia elettrica in Italia. L'impianto, realizzato da Alperia, rifornisce sia veicoli a idrogeno che elettrici con energia da fonti rinnovabili. La stazione di rifornimento di idrogeno, progettata e costruita da Alperia e Iit Hydrogen, con quest’ultima che ne avrà in carico anche la gestione, è pensata per garantire un rifornimento giornaliero di 800 chilogrammi, quantitativo che all’occorrenza può essere ampliato. L’impianto dispone di due distributori da 350 bar per autobus e autocarri e di un altro distributore da 700 bar per auto, minibus e furgoni. L'idrogeno verde proviene dall'impianto di produzione di Bolzano e viene trasportato tramite rimorchio. Completano l’infrastruttura, due colonnine di ricarica elettrica con una potenza di 400 kilowatt ciascuna, che consentono di ricaricare in brevissimo tempo sia le auto che i mezzi pesanti. “La mobilità sostenibile è una priorità per l'Alto Adige e progetti come questo dimostrano concretamente come sia possibile renderla realtà", osserva l'assessore provinciale alla mobilità Daniel Alfreider. La località di Brunico è stata scelta appositamente poiché la zona era priva di infrastrutture adeguate per i trasporti alternativi e Brunico è anche un importante snodo economico con un'alta densità di traffico. “Con questo impianto creiamo un'infrastruttura che non è solo ecologica, ma sostiene anche il trasporto pubblico, l'economia locale e il traffico pesante nel loro percorso verso un futuro a basse emissioni”, affermato la presidente di Alperia, Flora Kröss. I costi per la realizzazione della stazione di rifornimento green ammontano a 12,6 milioni di euro, finanziati in parte dal Piano Nazionale di Ripresa e Resilienza Pnrr. Questo investimento infrastrutturale fa parte di un piano più ampio per promuovere l'idrogeno come fonte di energia a basse emissioni, il che contribuisce a sviluppare soluzioni concrete per la decarbonizzazione dei trasporti e a ridurre l'impatto ambientale del settore della mobilità. “L'attenzione all'idrogeno non è casuale. In Alto Adige, una zona di transito fortemente turistica, i trasporti sono responsabili di una parte significativa delle emissioni di CO2 - spiega il direttore generale di Alperia, Luis Amor - Per questo motivo sosteniamo attivamente il Piano Clima Alto Adige e la creazione di una filiera completa per l'idrogeno verde. Alperia fornisce un contributo fondamentale in tal senso, sia per quanto riguarda l'approvvigionamento di idrogeno per il trasporto pesante, sia per l'elettrificazione del settore dei trasporti". La nuova stazione di rifornimento di Brunico andrà ad affiancarsi a quella già esistente a Bolzano Sud, entrambe gestite da Iit Hydrogen."Con Brunico consolidiamo un percorso decennale iniziato a Bolzano Sud, portando l’idrogeno nella mobilità reale, oggi potenziata dalla sinergia tra i due impianti. Per questa nuova stazione, realizzata chiavi in mano, abbiamo integrato diverse tecnologie in un’unica infrastruttura all’avanguardia, efficiente e sicura. Insieme agli altri quattro progetti Pnrr in corso, questa esperienza ci posiziona come riferimento nazionale nell'intera filiera dell'idrogeno verde, dalla progettazione alla gestione operativa", ha dichiarato Claudio Vitalini, Ceo di Iit Hydrogen.

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